Vertex Pharmaceuticals今日宣布,潜在“first-in-class”小分子药物inaxaplin(VX-147)已进入关键性2/3期床试验的3期阶段。该试验旨在评估inaxaplin对APOL1介导肾病(AMKD)患者的肾功能和蛋白尿的影响。3期临床试验部分将使用每日一次口服45毫克的剂量,此外,该试验还将扩展患者招募范围,包括10至17岁的AMKD青少年患者。
此前发表在《新英格兰医学杂志》上的2a期概念验证临床试验数据显示,与基线相比,inaxaplin在13周治疗后使尿蛋白与肌酐比值(UPCR)平均降低了47.6%。新闻稿指出,这是首次临床证据表明口服小分子APOL1抑制剂能够减少AMKD患者的蛋白尿。
独立的数据监查委员会(IDMC)评估了关键性2/3期临床试验中的2期部分的安全性及有效性数据,这一部分试验比较了inaxaplin两种不同剂量与安慰剂相比,在18至65岁患者中12周的治疗效果。IDMC建议在3期临床试验部分选择单一的inaxaplin剂量,即每日一次45毫克。IDMC还建议在3期临床试验部分纳入10至17岁的AMKD青少年患者。
Inaxaplin是一款口服APOL1小分子抑制剂。此疗法曾获FDA授予突破性疗法认定,用以治疗APOL1介导的局灶节段性肾小球硬化(FSGS)。Inaxaplin亦获得欧洲药品管理局(EMA)的PRIME认定和孤儿药资格。
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