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2022年FDA“首批”新药,神药属性个个爆表

发布时间:2023年02月01日 17:35:19

导读:Tebentafusp是如何拿下三项“首款”称号的?

 

 

正如之前所讲,2022年医药行业发展并不一帆风顺,诸多困难相较之前的阻力明显增多,但好在全球新药事业却未因此没落,反而同样收获颇丰。


 

近日,美国FDA药品评价和研究中心(CDER)发布了2022年度的新药获批报告。数据显示在过去的一年里,CDER一共批准了37款新药,较往年有所下降。但有幸2022年期间仍有20款新药被誉为同类最优,与往年相当。


 

而除此之外,包括上述20款同类最优新药在内的30余款新药,也同样拥有着亮眼的“首款”称号。


 

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数据来源:2022年度的新药获批报告及其他


 

纵观上述“首批”新药,可以轻易发现,其中任一一款产品在新药审批历史上都具备深远意义,不仅实现了领域内从0到1的突破,部分新药甚至被誉为开创历史先河,引领了研发新方向。


 

Tebentafusp拿下三项“首款”称号


 

1月27日,Immunocore的Tebentafusp(Kimmtrak)成功获批,作为首款TCR疗法,用于治疗HLA-A*02:01基因型、转移性或不可切除的葡萄膜黑色素瘤,创下了领域中多项第一(首款治疗不可切除或转移性葡萄膜黑色素瘤的疗法、首款TCR疗法、首款实体肿瘤的双特异性T细胞接头)。


 

在适应症上,其针对的葡萄膜黑色素瘤,作为全球眼内肿瘤发病率数一数二的存在,不仅突变负荷低,且预后极差,1年总生存率仅50%。Tebentafusp的成功获批,首先从根本满足临床需求的体现,其意义不言而喻。


 

而从技术上,TCR-T作为与CAR-T并行的两种基因修饰T细胞疗法,在临床应用上的挑战性可见一般,Tebentafusp作为临床推进最快的一种ImmTAC,其获批是真正意义上的TCR-T细胞疗法里程碑事件,意味着TCR疗法开始走向更大的空间,意味着许多新的胞内抗原可以成为治疗靶点。另外,Tebentafusp所代表的ImmTAC本身为融合蛋白,在成本方面相较TCR-T疗法还更具优势。


 

当然,作为ImmTAX的主体,Immunocore虽仅是一家处于商业阶段的生物技术公司,距离跨国药企仍有不小的差距,但其利用其专有、灵活、现成的ImmTAX平台,Immunocore的研发管线已经包含了肿瘤学和传染病的五个临床阶段项目、自身免疫性疾病的临床前项目和多个早期临床前项目。


 

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图片来源:Immunocore官网


 

诚然,如今Tebentafusp的商业化道路虽还无法看清,但如此具有划时代意义的新药,或许无论如何都是人类疾病抗争中无法舍弃的存在,未来可期。


 

肥厚性心肌病患者新希望

Camzyos潜力无限


 

关于百时美施贵宝的Camzyos(Mavacamten),众人评价其为所有阻塞性肥厚性心肌病患者的新希望。


 

2022年4月下旬获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,是首个专门治疗阻塞性肥厚性心肌病的药物。


 

首先Camzyos的获批适应症方面,肥厚性心肌病是一种很常见的心血管疾病,其以非扩张性左心室肥厚为特征,在普通人群中的患病率约为0.2%,相当于每500人就中有1人,全世界大约有1500万到2000万肥厚性心肌病患者,对于药品属性而言,其市场与临床需求想必是可以得到保证的。


 

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图片来源:BMS


 

目前,市面上Mavacamten的竞争对手是aficamten(CK-3773274,CK-274),在之前的REDWOOD-HCM(NCT04219826)2期试验中,aficamten被证明有效,并且其表现并不差于mavacamten。此外,还有诺华、UnivarSolutions等企业同样也在积极布局肥厚性心肌病领域。


 

另外,目前针对肥厚性心肌病,通常药物治疗多以缓解症状为主,手术治疗中虽室间隔复位治疗对于部分符合手术标准,且药物难以治愈的症状患者,疗效较好,但手术难度大、病患耐受不一等因素也导致其存在一定局限性。如今,Mavacamten的成功获批一定程度上为病患提供了一种较高顺应性(口服)且有效的新治疗,起效快、持续时间长等特点也彰显了其有效性,并且随着BMS更多相关临床试验的开展,Camzyos潜力可谓巨大。


 

千亿降糖市场的突破

Mounjaro与Tzield


 

5月13日,FDA批准了礼来公司开发的注射降糖药物tirzepatide(商品名:Mounjaro),以帮助改善2型糖尿病患者的血糖控制。


 

11月18日,FDA宣布已经批准ProventionBio公司的药物Tzield(teplizumab)上市,用于延缓1型糖尿病特定高危人群的疾病进程。


 

同一年,两款糖尿病新药先后获批,不仅被FDA标以”同类最优”,并且还被FDA的CDER报告着重介绍一番,可见FDA对糖尿病领域以及上述两款新药的重视程度。


 

首先,对于tirzepatide而言,在当初FDA批准上市时就充分肯定了,Mounjaro与控制饮食和运动联用所对改善血糖水平起到的重要作用,并指出其临床研究中较其他糖尿病疗法更有效,充分肯定了其临床优势。


 

2型糖尿病作为全球最常见的糖尿病种类,仅美国本土就有超过3000万人患病,虽说目前其治疗领域发展多年,但却仍无法令所有病患达到推荐的血糖目标水平,临床上对2型糖尿病的各项新药需求,毫无疑问是长期存在的,这也是为何各大药企积极布局该领域,演变成如今经久不衰、愈演愈烈的顶流市场。


 

另外,Mounjaro还有一大特点值得注意,据有关资料显示其在临床试验过程中,针对糖尿病患肥胖并发症,单药治疗的患者与安慰剂相比,平均体重降低15磅(约6.8公斤)。与胰岛素联用,Mounjaro与安慰剂相比平均体重降低23磅(约10.4公斤),是目前唯一、也是首款减重超过20%的药物(超过了司美格鲁肽的15.8%)。


 

与tirzepatide不同,ProventionBio对于糖尿病的诸多研究则指向了1型糖尿病,Tzield的成功获批同样具备里程碑意义,被FDA誉为首款也是唯一一款能延缓1型糖尿病发作的药物。


 

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图片来源:FDA


 

需要特别注意的是,1型糖尿病与2型糖尿病不同,是一种代谢紊乱综合征,其特征是由于胰岛素绝对缺乏引起的高血糖,胰腺β细胞破坏导致患者体内分泌的胰岛素几乎为零。


 

teplizumab作为一款靶向T细胞表面的抗CD3的单克隆抗体,其药物机理上是针对1型糖尿病的发病机制,通过与效应T细胞表面的CD3结合,抑制T细胞对胰岛β细胞的攻击,从而保护胰岛β细胞不受破坏。


 

在其之前揭示的试验结果显示,在平均51个月的随访中,44名teplizumab治疗组的患者,45%进展为3期1型糖尿病,而32名患者的安慰剂组中,有72%出现进展。多项数据还显示出teplizumab治疗能够显著延缓1型糖尿病患者的疾病进展。


 

也就是说,严格意义上来讲,对于teplizumab用药范围的T1D患者而言,相比之前的治疗方式是一个转变式的突破,是从根本上改变了疾病的进程。有望让患者享有数月,乃至数年无疾病负担的生活,更有充分的时间准备第三阶段疾病相关的负担、并发症和风险。


 

总结


 

由点及面,2022年FDA批准的数个“首批”新药中,我们看到了多个具有里程碑意义的疗法诞生,更看到了人类与疾病抗争中不断做出的努力。新药研发永无止境,尽管审批趋严、坎坷倍增,但越多的困难最终也只会让制药行业越发优秀,新一轮收获期即将来临,我们拭目以待。


 

 

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