近日（2022年12月20），Magenta Therapeutics公司宣布，由于剂量限制性毒性问题，公司停止在研药物MGTA-117正在进行的I/II期研究中的最高剂量组给药。

受到此消息影响，Magenta Therapeutics股价当日晚上大跌超过50%，目前市值仅为0.2亿美元。

MGTA-117是一种靶向CD117的抗体-药物偶联物，是一种通过移除骨髓中导致某些遗传疾病的基因突变细胞而使干细胞移植或基因治疗成为可能的药物（CD117表达于造血干细胞和祖细胞（HSPC）以及约80%的AML和MDS细胞）。MGTA-117由CD117抗体与amanitin（鹅膏蕈碱）偶联而成。

该试验是一项治疗复发/难治性急性髓性白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）患者的I/II期剂量递增临床试验。该公司表示，在该项临床中观察到队列4剂量水平（0.13mg / kg）中有2名患者经历了4级呼吸系统严重不良事件。

2022年12月13日，公司报告了第一起可能与MGTA-117相关的4级严重不良事件 （SAE），该SAE后来被确定为剂量限制毒性(DLT)和疑似意外严重不良反应，此外，该名患者还出现了4级天冬氨酸转氨酶和3级丙氨酸转氨酶升高，但胆红素、γ谷氨酰转移酶或碱性磷酸酶没有临床显著变化。两天后，公司又再次报告了该队列中第二名患者的呼吸SAE事件，随后该SAE被确诊为DLT。

根据该临床预先设定的规则，Magenta Therapeutics决定停止在该队列给药。公司认为队列3剂量水平的获益/风险特征仍是可以接受的，将计划继续以队列3的剂量水平招募患者。

参考出处：

https://investor.magentatx.com/news-releases/news-release-details/magenta-therapeutics-provides-update-mgta-117-phase-12-dose

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