对于麻省剑桥的Aegerion制药的来说，提交申请是一个重要里程碑。该罕见疾病药物开发商向FDA提交了名为lomitapide的领先药物的新药申请，该药物目的是减少致死性纯合遗传性高胆固醇血症患者的胆固醇水平。

  波士顿商业杂志指出，Aegerion公司的lomitapide申请击败了竞争对手Genzyme公司已提交的NDA申请。2005年成立、2010年上市的Aegerion生物技术公司希望lomitapide可以在6个月内而不是标准的10个月内通过FDA的审查，lomitapide为日服一次的口服药。

  开发商指出，那些被诊断为HoFH的患者的LDL-C水平常常是正常人的3-6倍，当使用各种降脂药治疗时，将面临严重的心血管不良事件的风险。多数HoFH患者的死亡年龄在30岁左右。

  “我们的NDA申请和MAA的提交代表了企业一个重要的成就”首席执行官Marc D.Beer说。“为使lomitapide成为目前可选治疗方案很少的HoFH患者的治疗药物，在2011年，我们组建了一个在孤儿药和遗传性疾病领域有丰富经验的专家团队，与全球的HoFH团体共同努力，这是我们已经迈出的重要一步。”

  原文链接：

  http://www.fiercebiotech.com/story/aegerion-application-lead-rare-disease-drug-lands-fda/2012-03-06

免责声明：

                  本文仅供专业人士学术交流探讨，不作为诊疗及用药依据。

                  如有侵权，请联系我们删除